Fachinformation

ATC Code / ATC Name Cerliponase alfa
Hersteller BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
Darreichungsform Infusionsloesung
Verkehrsfähig / Vertriebsfähig keine Angabe / keine Angabe
Preis 1 Packung: 25042.74€ Weitere Packungsgrößen

Dosierung

Basiseinheit: 1 ml Infusionslösung enthält 30 mg Cerliponase alfa

  • Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2, auch als Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1)-Mangel bezeichnet
    • 300 mg Cerliponase alfa, jede zweite Woche
    • Prämedikation mit Antihistaminika mit oder ohne Antipyretika 30 - 60 Min. vor Infusionsbeginn empfohlen
    • bei fortgesetzter Langzeit-Therapie: regelmäßige klinische Beurteilung mit Risiko-Nutzen-Abwägung
    • Unverträglichkeiten gegenüber der Infusion
      • 50 % Dosisreduktion und/oder verlangsamte Infusionsrate
      • falls die Infusion aufgrund einer Überempfindlichkeitsreaktion unterbrochen wird, sollte sie mit einer Infusionsrate erneut gestartet werden, die etwa die Hälfte der anfänglichen Infusionsrate ausmacht, bei der die Überempfindlichkeitsreaktion aufgetreten ist
      • Patienten, die Symptome wie Kopfschmerzen, Übelkeit, Erbrechen oder eine reduzierte geistige Verfassung aufweisen, die nach Ansicht des behandelnden Arztes auf einen möglichen Anstieg des Hirndrucks zurückzuführen sein können:
        • Infusion unterbrechen und/oder die Infusionsrate verlangsamen
        • diese Vorsichtsmaßnahmen sind bei Patienten < 3 Jahren besonders wichtig
    • Kinder und Jugendliche
      • Kinder < 3 Jahren: Sicherheit und Wirksamkeit nicht erwiesen
      • Kinder im Alter von 2 Jahren: eingeschränkte Daten vorhanden
      • Kinder < 2 Jahre
        • keine klinischen Daten vorhanden
        • Dosierung folgt Schätzungen auf der Grundlage der Hirnmasse
      • in klinischen Studien wurde die Behandlung bei Kindern von 2 - 8 Jahren begonnen
      • Kinder > 8 Jahre: eingeschränkte Daten
      • Behandlung auf der Grundlage des vom Arzt ermittelten Nutzens und der Risken für den individuellen Patienten
      • die für Patienten gewählte Dosierung hängt vom Alter des Patienten zum Zeitpunkt der Behandlung ab und sollte dementsprechend angepasst werden
      • empfohlene Dosis für Patienten < 3 Jahren beruht auf der noch andauernden klinischen Studie (s. Fachinformation)
      • Geburt bis < 6 Monate
        • in jeder 2. Woche verabreichte Gesamtdosis (mg): 100
        • Volumen der Cerliponase alfa-Lösung (ml): 3,3
      • 6 Monate bis < 1 Jahr
        • in jeder 2. Woche verabreichte Gesamtdosis (mg): 150
        • Volumen der Cerliponase alfa-Lösung (ml): 5
      • 1 Jahr bis < 2 Jahre
        • in jeder 2. Woche verabreichte Gesamtdosis (mg)
          • 200 (die ersten 4 Dosen)
          • 300 (nachfolgende Dosen)
        • Volumen der Cerliponase alfa-Lösung (ml)
          • 6,7 (die ersten 4 Dosen)
          • 10 (nachfolgende Dosen)
      • 2 Jahre und älter
        • in jeder 2. Woche verabreichte Gesamtdosis (mg): 300
        • Volumen der Cerliponase alfa-Lösung (ml): 10


Indikation

  • Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2, auch als Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1)-Mangel bezeichnet

Kontraindikation

Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil (kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

Cerliponase alfa - invasiv
  • Lebensbedrohliche anaphylaktische Reaktion gegenüber Cerliponase alfa
  • NCL2-Patienten mit ventrikulo-peritonealen Shunts
  • Anwendung kontraindiziert bei
    • Anzeichen für eine akute Undichtigkeit der intracerebroventrikulären Zugangsvorrichtung
    • Anzeichen für einen Defekt an der intracerebroventrikulären Zugangsvorrichtung
    • Anzeichen für für eine vorrichtungsbedingten Infektion

Wechselwirkungen

Wechselwirkungen, wirkstoffbezogen
keine Berücksichtigung des arzneimittelrechtlichen Zulassungsstatus des Präparates bzw. produktspezifischer Angaben

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Zusammensetzung

WCerliponase alfa150 mg
HCalcium chlorid 2-Wasser+
HDinatrium hydrogenphosphat 7-Wasser+
HKalium chlorid+
HMagnesium chlorid 6-Wasser+
HNatrium chlorid+
HNatrium dihydrogenphosphat 1-Wasser+
HWasser, für Injektionszwecke+
HGesamt Natrium Ion44 mg

W = Wirksamer Bestandteil
H = Hilfsstoff

Risiken

Risiko Rating
Risiko für Krampfanfälle B
Rating-Legende:
  1. A) Keine Arzneimittelwirkungen
  2. B) Leichte unerwünschte Arzneimittelwirkungen
  3. C) Mittlere unerwünschte Arzneimittelwirkungen
  4. D) Starke unerwünschte Arzneimittelwirkungen

Packungsgrößen

Preis und Darreichungsform

Packungsgröße Preis Darreichungsform
1 Packung 25042.74 € Infusionsloesung

Rechtlichter Status und Verfügbarkeit

Packungsg. Verkehrsfähig Vertriebsfähig
1 Packung verkehrsfähig im Vertrieb

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