KUVAN 500 mg Pulver z.Herst.e.Lösung z.Einnehmen Fachinfo

Fachinformation

ATC Code / ATC Name	Sapropterin
Hersteller	BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
Darreichungsform	Pulver zur Herstellung einer Loesung zum Einnehmen
Verkehrsfähig / Vertriebsfähig	keine Angabe / keine Angabe
Preis	30 Stück: 4393.72€ Weitere Packungsgrößen

Dosierung

Basiseinheit: 1 Beutel enthält 500 mg Sapropterindihydrochlorid (Sapropterin dihydrochloride), entsprechend 384 mg Sapropterin

• Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) oder Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel, die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen
  • allgemein
    • Einleitung und Überwachung der Therapie von einem in der Behandlung der PKU und des BH4-Mangels erfahrenen Facharztes
    • Überwachung der diätetischen Phenylalanin- und der Gesamtproteinaufnahme während der Therapie erforderlich (um adäquate Kontrolle der Phenylalaninblutspiegel und ausgewogene Ernährung sicherzustellen)
    • Ermittlung des Ansprechens
      • Ermittlung durch Abnahme der Phenylalaninspiegel im Blut
      • Bestimmung der Phenylalaninblutspiegel
        • vor Beginn der Anwendung von Sapropterin
        • 1 Woche nach der Anwendung in der empfohlenen Anfangsdosis
      • bei nicht zufriedenstellender Senkung der Phenylalaninblutspiegel
        • Dosiserhöhung, optional, auf max. 20 mg / kg KG / Tag
        • unter kontinuierlicher, wöchentlicher Überwachung der Phenylalaninblutspiegel über 1 Monat
        • diätetische Phenylalaninzufuhr in diesem Zeitraum konstant halten
      • Patienten, die während der beschriebenen 1monatigen Testphase nicht in definiertem Maß ansprechen
        • Einstufung als Non-responder
        • sollten nicht mit Sapropterin behandelt und die Anwendung sollte eingestellt werden
      • bei positivem Ansprechen auf das Arzneimittel
        • Dosiseinstellung, je nach Ansprechen, auf 5 - 20 mg / kg KG / Tag
  • Dosierung
    • PKU
      • initial: 10 mg / kg KG (Körpergewicht) 1 mal / Tag
      • Erhaltungsdosis: i.d.R. 5 - 20 mg / kg KG / Tag
    • BH4-Mangel
      • initial: 2 - 5 mg / kg KG (Körpergewicht) 1 mal / Tag
      • Erhaltungsdosis: max. 20 mg / kg KG / Tag
    • Patienten > 20 kg KG
      • die nach KG berechnete Tagesdosis auf den nächsten 100 mg-Wert auf- bzw. abrunden
  • Dosisanpassung
    • Sapropterin kann die Phenylalaninblutspiegel unter den erwünschten therapeutischen Wert absenken
      • ggf. Dosisanpassung oder Änderung der diätetischen Phenylalaninzufuhr erforderlich (um Phenylalaninblutspiegel im erwünschten therapeutischen Bereich zu erreichen und aufrechtzuerhalten)
    • Kontrolle von Phenylalanin- und Tyrosinblutspiegeln, v. a. bei Kindern
      • 1 - 2 Wochen nach jeder Dosisanpassung
      • danach regelmäßig, nach Anweisung des behandelnden Arztes
    • im Fall einer ungenügenden Kontrolle der Phenylalaninblutspiegel während der Therapie
      • medikamentöse und diätetische Compliance des Patienten überprüfen, bevor Dosisanpassung von Sapropterin in Erwägung gezogen wird
    • Patienten müssen weiter restriktive Phenylalanindiät einhalten und sich regelmäßig klin. Untersuchungen unterziehen (wie Kontrolle der Phenylalanin- und Tyrosinblutspiegel, der diätetischen Zufuhr und der psychomotorischen Entwicklung)
    • Unterbrechung der Behandlung nur unter ärztlicher Aufsicht
      • ggf. häufigere Überwachung erforderlich (Phenylalaninblutspiegel können ansteigen)
      • Anpassung der Diät kann notwendig werden, um Phenylalaninblutspiegel innerhalb des gewünschten therapeutischen Bereichs aufrechtzuerhalten
  • Behandlungsdauer
    • bei positivem Ansprechen: Langzeitbehandlung
    • jedoch nur begrenzte Daten

 

besondere Patientengruppen

• ältere Patienten > 65 Jahre, eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion
  • Sicherheit und Wirksamkeit nicht erwiesen
  • Vorsicht bei der Anwendung
• Kinder und Jugendliche
  • keine Dosisanpassung erforderlich
  • Kinder < 20 kg KG
    • niedrigere Wirkstärke verwenden

Indikation

• Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten jeden Alters mit Phenylketonurie (PKU), die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen
• Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten jeden Alters mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel, die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen

Kontraindikation

Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil (kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

Sapropterin - peroral

• Überempfindlichkeit gegenüber Sapropterin

Wechselwirkungen

Wechselwirkungen, wirkstoffbezogen
keine Berücksichtigung des arzneimittelrechtlichen Zulassungsstatus des Präparates bzw. produktspezifischer Angaben

geringfügig

Levodopa /Sapropterin
Sapropterin /Folsäure-Antagonisten

Zusammensetzung

W	Sapropterin dihydrochlorid	500 mg
=	Sapropterin	383.95 mg
H	Ascorbinsäure	+
H	Kalium citrat	+
H	Mannitol	+
H	Sucralose	+
H	Gesamt Kalium Ion	62.7 mg
=	Gesamt Kalium Ion	1.6 mmol

W = Wirksamer Bestandteil
H = Hilfsstoff

Packungsgrößen

Preis und Darreichungsform

Packungsgröße	Preis	Darreichungsform
30 Stück	4393.72 €	Pulver zur Herstellung einer Loesung zum Einnehmen

Rechtlichter Status und Verfügbarkeit

Packungsg.	Verkehrsfähig	Vertriebsfähig
30 Stück	verkehrsfähig	im Vertrieb