Fachinformation

ATC Code / ATC Name Sapropterin
Hersteller BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
Darreichungsform Pulver zur Herstellung Einer Loesung Zum Einnehmen
Verkehrsfähig / Vertriebsfähig keine Angabe / keine Angabe
Preis 30 Stück: 4393.66€ Weitere Packungsgrößen

Dosierung

Basiseinheit: 1 Beutel enthält 500 mg Sapropterindihydrochlorid (Sapropterin dihydrochloride), entsprechend 384 mg Sapropterin

  • Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) oder Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel, die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen
    • allgemein
      • Einleitung und Überwachung der Therapie von einem in der Behandlung der PKU und des BH4-Mangels erfahrenen Facharztes
      • Überwachung der diätetischen Phenylalanin- und der Gesamtproteinaufnahme während der Therapie erforderlich (um adäquate Kontrolle der Phenylalaninblutspiegel und ausgewogene Ernährung sicherzustellen)
      • Ermittlung des Ansprechens
        • Ermittlung durch Abnahme der Phenylalaninspiegel im Blut
        • Bestimmung der Phenylalaninblutspiegel
          • vor Beginn der Anwendung von Sapropterin
          • 1 Woche nach der Anwendung in der empfohlenen Anfangsdosis
        • bei nicht zufriedenstellender Senkung der Phenylalaninblutspiegel
          • Dosiserhöhung, optional, auf max. 20 mg / kg KG / Tag
          • unter kontinuierlicher, wöchentlicher Überwachung der Phenylalaninblutspiegel über 1 Monat
          • diätetische Phenylalaninzufuhr in diesem Zeitraum konstant halten
        • Patienten, die während der beschriebenen 1monatigen Testphase nicht in definiertem Maß ansprechen
          • Einstufung als Non-responder
          • sollten nicht mit Sapropterin behandelt und die Anwendung sollte eingestellt werden
        • bei positivem Ansprechen auf das Arzneimittel
          • Dosiseinstellung, je nach Ansprechen, auf 5 - 20 mg / kg KG / Tag
    • Dosierung
      • PKU
        • initial: 10 mg / kg KG (Körpergewicht) 1 mal / Tag
        • Erhaltungsdosis: i.d.R. 5 - 20 mg / kg KG / Tag
      • BH4-Mangel
        • initial: 2 - 5 mg / kg KG (Körpergewicht) 1 mal / Tag
        • Erhaltungsdosis: max. 20 mg / kg KG / Tag
      • Patienten > 20 kg KG
        • die nach KG berechnete Tagesdosis auf den nächsten 100 mg-Wert auf- bzw. abrunden
    • Dosisanpassung
      • Sapropterin kann die Phenylalaninblutspiegel unter den erwünschten therapeutischen Wert absenken
        • ggf. Dosisanpassung oder Änderung der diätetischen Phenylalaninzufuhr erforderlich (um Phenylalaninblutspiegel im erwünschten therapeutischen Bereich zu erreichen und aufrechtzuerhalten)
      • Kontrolle von Phenylalanin- und Tyrosinblutspiegeln, v. a. bei Kindern
        • 1 - 2 Wochen nach jeder Dosisanpassung
        • danach regelmäßig, nach Anweisung des behandelnden Arztes
      • im Fall einer ungenügenden Kontrolle der Phenylalaninblutspiegel während der Therapie
        • medikamentöse und diätetische Compliance des Patienten überprüfen, bevor Dosisanpassung von Sapropterin in Erwägung gezogen wird
      • Patienten müssen weiter restriktive Phenylalanindiät einhalten und sich regelmäßig klin. Untersuchungen unterziehen (wie Kontrolle der Phenylalanin- und Tyrosinblutspiegel, der diätetischen Zufuhr und der psychomotorischen Entwicklung)
      • Unterbrechung der Behandlung nur unter ärztlicher Aufsicht
        • ggf. häufigere Überwachung erforderlich (Phenylalaninblutspiegel können ansteigen)
        • Anpassung der Diät kann notwendig werden, um Phenylalaninblutspiegel innerhalb des gewünschten therapeutischen Bereichs aufrechtzuerhalten
    • Behandlungsdauer
      • bei positivem Ansprechen: Langzeitbehandlung
      • jedoch nur begrenzte Daten

 

besondere Patientengruppen

  • ältere Patienten > 65 Jahre, eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion
    • Sicherheit und Wirksamkeit nicht erwiesen
    • Vorsicht bei der Anwendung
  • Kinder und Jugendliche
    • keine Dosisanpassung erforderlich
    • Kinder < 20 kg KG
      • niedrigere Wirkstärke verwenden

Indikation

  • Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten jeden Alters mit Phenylketonurie (PKU), die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen
  • Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten jeden Alters mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel, die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen

Kontraindikation

Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil (kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

Sapropterin - peroral
  • Überempfindlichkeit gegenüber Sapropterin

Wechselwirkungen

Wechselwirkungen, wirkstoffbezogen
keine Berücksichtigung des arzneimittelrechtlichen Zulassungsstatus des Präparates bzw. produktspezifischer Angaben

geringfügig

Levodopa /Sapropterin
Sapropterin /Folsäure-Antagonisten

Zusammensetzung

WSapropterin dihydrochlorid500 mg
=Sapropterin383.95 mg
HAscorbinsäure+
HKalium citrat+
HMannitol+
HSucralose+
HGesamt Kalium Ion62.7 mg
=Gesamt Kalium Ion1.6 mmol

W = Wirksamer Bestandteil
H = Hilfsstoff

Packungsgrößen

Preis und Darreichungsform

Packungsgröße Preis Darreichungsform
30 Stück 4393.66 € Pulver zur Herstellung Einer Loesung Zum Einnehmen

Rechtlichter Status und Verfügbarkeit

Packungsg. Verkehrsfähig Vertriebsfähig
30 Stück verkehrsfähig im Vertrieb

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