Palynziq 10 mg Injektionslösung in Fertigspritze Fachinfo

Fachinformation

ATC Code / ATC Name	Pegvaliase
Hersteller	BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
Darreichungsform	Injektionslösung in einer Fertigspritze
Verkehrsfähig / Vertriebsfähig	keine Angabe / keine Angabe
Preis	1 Stück: 349.02€ Weitere Packungsgrößen

Dosierung

Basiseinheit: jede 10 mg Fertigspritze enthält 10 mg Pegvaliase (pegvaliase) in 0,5 ml Lösung

• Patienten (>/= 16 Jahre)
  • Phenylketonurie (PKU)
    • Hinweise
      • Behandlung muss von Ärzten angeleitet werden, die Erfahrung in der Behandlung von PKU haben
      • vor Behandlungsbeginn
        • Phenylalaninwert im Blut bestimmen
        • Überwachung des Phenylalaninwerts im Blut wird in Abständen von 1 Monat empfohlen
      • bis die Erhaltungsdosis festgelegt ist: Aufnahme von Phenylalanin mit der Nahrung gleichbleibend halten
    • Induktion
      • initial: 2,5 mg 1mal / Woche für 4 Wochen
    • Titration
      • Dosis abhängig von der Verträglichkeit gemäß Tabelle 1 allmählich auf tägliche Erhaltungsdosis steigern
      • Ziel ist ein Blut-Phenylalaninwert zwischen 120 und 600 µmol / l
      • Tabelle 1
        • Induktion
          • s.c. verabreichte Dosis¹ / Zeit bis zur nächsten Dosiserhöhung
            • 2,5 mg 1mal / Woche: 4 Wochen²
        • Titration
          • s.c. verabreichte Dosis¹ / Zeit bis zur nächsten Dosiserhöhung
            • 2,5 mg 2mal / Woche: 1 Wochen²
            • 10 mg 1mal / Woche: 1 Wochen²
            • 10 mg 2mal / Woche: 1 Wochen²
            • 10 mg 4mal / Woche: 1 Wochen²
            • 10 mg / Tag: 1 Wochen²
        • Erhaltung³
          • s.c. verabreichte Dosis¹ / Zeit bis zur nächsten Dosiserhöhung
            • 20 mg / Tag: 12 - 24 Wochen²
            • 40 mg / Tag (2 aufeinanderfolgende Injektionen von je 1 Fertigspritze mit 20 mg)⁴: 16 Wochen²
            • 60 mg / Tag (3 aufeinanderfolgende Injektionen von je einer Fertigspritze mit 20 mg)⁴: höchste empfohlene Dosis
        • ¹ wenn die Phenylalaninwerte im Blut unter 30 µmol / l liegen: Proteinaufnahme aus der Nahrung auf geeignete Mengen erhöhen, anschließend ggf. Dosis reduzieren
        • ² je nach Verträglichkeit kann eine längere Zeit bis zur nächsten Dosiseskalation erforderlich sein
        • ³ Erhaltungsdosis wird individuell auf die Erreichung von Phenylalanin-Blutwerten zwischen 120 und 600 µmol / l abgestimmt
        • ⁴ wenn mehrere Injektionen für eine einzelne Dosis gebraucht werden, müssen die Injektionen zur selben Tageszeit erfolgen und die Injektionsstellen mind. 5 cm voneinander entfernt sein; Dosen dürfen nicht über den Tag verteilt werden
    • Dosisanpassung
      • in den Titrations- und Erhaltungsphasen der Behandlung kann es vorkommen, dass der Phenylalanin-Blutwert des Patienten unter 30 µmol / l abfällt
      • bei Hypophenylalaninämie: Proteinaufnahme aus der Nahrung auf geeignete Mengen erhöhen, anschließend ggf. Dosis reduzieren
      • Patienten, bei denen trotz ausreichender Proteinaufnahme mit der Nahrung eine Hypophenylalaninämie auftritt: Dosisreduktion gilt als wirksamste Gegenmaßnahme
      • Patienten im Abstand von 2 Wochen überwachen, bis die Phenylalaninwerte wieder im klinisch akzeptablen Bereich liegen
      • wenn eine Hypophenylalaninämie auftritt, bevor eine tägliche Dosierungsweise erreicht ist
        • Dosis kann auf die vorherige Titrationsstufe reduziert werden
      • wenn eine Hypophenylalaninämie auftritt, nachdem bereits eine tägliche Dosierungsweise angewendet wird,
        • Dosis in mind. 10 mg Schritten reduzieren, um Phenylalaninwerte im Blut im klinisch akzeptablen Bereich zu erzielen und zu halten
      • wenn bei Dosen von 10 mg / Tag eine Hypophenylalaninämie auftritt
        • Dosis auf 5 mg / Tag reduzieren

Dosisanpassung

• Kinder und Jugendliche
  • ab dem Zeitpunkt der Geburt bis 16 Jahre
    • Sicherheit und Wirksamkeit nicht erwiesen
    • keine Daten vorhanden
  • 16 - 18 Jahre
    • weitere Hinweise s. Fachinformation
    • Dosierung ist für diese Patienten dieselbe wie für Erwachsene

Indikation

• Behandlung von Patienten (>/= 16 Jahre) mit Phenylketonurie (PKU), deren Phenylalaninwerte im Blut trotz vorausgegangener Anwendung verfügbarer Behandlungsoptionen nicht ausreichend eingestellt sind (Phenylalaninwerte im Blut von über 600 µmol / l)

Kontraindikation

Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil (kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

Pegvaliase - invasiv

• schwere systemische Überempfindlichkeitsreaktion gegen Pegvaliase
  • oder wiederholtes Auftreten einer leichten bis mittelschweren, akuten systemischen Überempfindlichkeitsreaktion
• schwere systeische Überempfindlichkeitsreaktion gegen ein anderes PEGyliertes Arzneimittel

Wechselwirkungen

Wechselwirkungen, wirkstoffbezogen
keine Berücksichtigung des arzneimittelrechtlichen Zulassungsstatus des Präparates bzw. produktspezifischer Angaben

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Zusammensetzung

W	Pegvaliase	10 mg
H	Natrium chlorid	+
H	Trometamol	+
H	Trometamol hydrochlorid	+
H	Wasser, für Injektionszwecke	+
H	Zimtsäure	+
H	Gesamt Natrium Ion	23 mg
=	Gesamt Natrium Ion	+

W = Wirksamer Bestandteil
H = Hilfsstoff

Packungsgrößen

Preis und Darreichungsform

Packungsgröße	Preis	Darreichungsform
1 Stück	349.02 €	Injektionslösung in einer Fertigspritze

Rechtlichter Status und Verfügbarkeit

Packungsg.	Verkehrsfähig	Vertriebsfähig
1 Stück	verkehrsfähig	im Vertrieb