Orfadin 5mg Fachinfo

Fachinformation

ATC Code / ATC Name	Nitisinon
Hersteller	Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Darreichungsform	Hartkapseln
Verkehrsfähig / Vertriebsfähig	keine Angabe / keine Angabe
Preis	60 Stück: 2702.38€ Weitere Packungsgrößen

Dosierung

• angeborene Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) in Kombination mit eingeschränkter Aufnahme von Tyrosin und Phenylalanin in der Nahrung
  • Hinweis: Einleitung und Überwachung von einem Arzt, der über Erfahrung in der Behandlung von HT-1-Patienten verfügt
  • frühzeitiger Behandlungsbeginn aller Genotypen der Erkrankung, um Gesamtüberleben zu verlängern und Komplikationen (Leberversagen, Leberkarzinom und Nierenerkrankungen) zu verhindern
  • unterstützend zur Behandlung ist eine phenylalanin- und tyrosinarme Ernährung erforderlich
    • Einhaltung mittels Überwachung der Plasma-Aminosäuren
  • Kinder und Erwachsene
    • Nitisinondosis individuell anpassen
    • Initialdosis: 1 mg / kg KG / Tag als Einmalgabe
    • Patienten < 20 kg KG
      • es liegen nur begrenzt Daten vor
      • 1 mg / kg KG / Tag verteilt auf zwei Einzelgaben
  • Dosiseinstellung
    • regelmäßige Überwachung des Succinylacetonspiegels im Urin, der Leberfunktionsprüfungswerte und der Alpha-Fetoprotein-Spiegel erforderlich
    • falls 1 Monat nach Behandlungsbeginn Succinylaceton im Urin nachweisbar
      • Dosiserhöhung: 1,5 mg / kg KG / Tag
    • nach Auswertung aller biochemischen Parameter
      • ggf. weitere Dosiserhöhung: 2 mg / kg KG / Tag
    • Maximaldosis: 2 mg / kg KG / Tag
    • bei zufriedenstellendem biochemischem Ansprechen: Dosisänderung nur bei Zunahme des KG
    • engmaschige Überwachung aller verfügbaren biochemischen Parameter (d. h. Succinylaceton-Plasmaspiegel, 5-Aminolävulinat (ALA) Urinspiegel und Erythrozytenporphobilinogen (PBG)-Synthaseaktivität) kann erforderlich sein
      • während der Einleitung der Therapie, nach dem Wechsel von einer täglichen Zweimalgabe auf eine Einmalgabe oder bei Eintreten einer Verschlechterung

Dosisanpassung

• ältere Patienten oder Patienten mit Nieren- bzw. Leberschäden
  • keine speziellen Dosierungsempfehlungen
• Kinder und Jugendliche
  • Dosierungsempfehlung in mg / kg KG gilt für Kinder und Erwachsene
  • Patienten < 20 kg KG
    • nur begrenzt Daten vorhanden
    • Aufteilung der Tagesgesamtdosis auf zwei tägliche Gaben

Indikation

• Behandlung von erwachsenen Patienten sowie Kindern und Jugendlichen (alle Altersgruppen) mit der bestätigten Diagnose angeborene Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) in Kombination mit eingeschränkter Aufnahme von Tyrosin und Phenylalanin in der Nahrung

Kontraindikation

Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil (kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

Nitisinon - peroral

• Überempfindlichkeit gegen Nitisinon
• Stillzeit

Wechselwirkungen

Wechselwirkungen, wirkstoffbezogen
keine Berücksichtigung des arzneimittelrechtlichen Zulassungsstatus des Präparates bzw. produktspezifischer Angaben

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Zusammensetzung

W	Nitisinon	5 mg
H	Drucktinte	+
=	Eisen (II,III) oxid	+
=	Schellack	+
=	Propylenglycol	+
=	Ammonium hydroxid	+
H	Gelatine	+
H	Maisstärke, vorverkleistert	+
H	Titan dioxid	+

W = Wirksamer Bestandteil
H = Hilfsstoff

Packungsgrößen

Preis und Darreichungsform

Packungsgröße	Preis	Darreichungsform
60 Stück	2702.38 €	Hartkapseln

Rechtlichter Status und Verfügbarkeit

Packungsg.	Verkehrsfähig	Vertriebsfähig
60 Stück	verkehrsfähig	im Vertrieb