Orphacol 50mg Fachinfo

Fachinformation

ATC Code / ATC Name	Cholsäure
Hersteller	LABORATOIRES C.T.R.S.
Darreichungsform	Hartkapseln
Verkehrsfähig / Vertriebsfähig	keine Angabe / keine Angabe
Preis	60 Stück: 5477.87€ Weitere Packungsgrößen

Dosierung

• Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3ß-Hydroxy-Delta⁵-C₂₇-steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Delta⁴-3-Oxosteroid-5ß-Reductase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat - 18 Jahren und bei Erwachsenen
  • Behandlungeinleitung und -überwachung durch eine erfahrenen Hepatologen bzw. bei Kindern und Jugendlichen von einem pädiatrischen Hepatologen
  • im Falle von anhaltendem therapeutischem Nichtansprechen auf die Cholsäure-Monotherapie: andere Behandlungsmöglichkeiten in Erwägung ziehen
  • Patienten wie folgt überwachen: im ersten Jahr alle 3 Monate, in den folgenden drei Jahren alle 6 Monate und danach einmal jährlich
  • Dosis ist für jeden Patienten auf einer spezialisierten Abteilung gemäß dem chromatografischen Gallensäureprofil im Blut und/oder Urin einzustellen
  • 3ß-Hydroxy-Delta⁵-C₂₇-steroid-Oxidoreductase-Mangel
    • Erwachsene, Jugendliche, Kinder und Säuglinge:
      • 5 - 15 mg Cholsäure / kg / Tag
      • Mindestdosis für alle Altersgruppen: 50 mg
      • Dosisanpassung in 50-mg-Schritten
      • max. Tagesdosis für Erwachsene: 500 mg
  • Delta⁴-3-Oxosteroid-5ß-Reductase-Mangel
    • Erwachsene, Jugendliche, Kinder und Säuglinge:
      • 5 - 15 mg Cholsäure / kg / Tag
      • Mindestdosis für alle Altersgruppen: 50 mg
      • Dosisanpassung in 50-mg-Schritte
      • max. Tagesdosis für Erwachsene: 500 mg
  • tägliche Dosis kann aufgeteilt werden, sofern sie aus mehr als einer Kapsel besteht, um die kontinuierliche körpereigene Cholsäureproduktion nachzuahmen und um die Anzahl der pro Gabe einzunehmenden Kapseln zu verringern
  • regelmäßige Überwachung der Gallensäurespiegel im Serum und/oder Urin
    • bei jeder Untersuchung überprüfen, ob Dosisanpassung erforderlich ist
    • niedrigste Cholsäure-Dosis, mit der sich die Gallensäuremetaboliten wirksam auf möglichst nahe Null reduzieren lassen, wählen
  • Patienten, die im Vorfeld bereits mit anderen Gallensäuren oder Cholsäurepräparaten behandelt wurden:
    • engmaschige Überwachung während der Therapieeinleitung mit Cholsäure
    • Dosiseinstellung wie beschrieben
  • regelmäßige Überwachung der Leberparameter (vorzugsweise häufiger als die Gallensäurespiegel im Serum und/oder Urin)
    • gleichzeitige Erhöhung von GGT, ALT und/oder der Gallensäuren im Serum über Normalwerte:
      • evtl. Hinweis auf Überdosierung
    • zeitweilige Erhöhung der Transaminasen bei Einleitung der Cholsäurebehandlung wurde beobachtet, weist jedoch nicht auf die Notwendigkeit einer Dosissenkung hin, sofern GGT-Wert nicht erhöht ist und Gallensäurespiegel im Serum sinkt oder im Normbereich liegt

Dosisanpassung

• ältere Patienten (>/= 65 Jahre)
  • keine Erfahrungen
  • Cholsäuredosis individuell einstellen
• eingeschränkte Nierenfunktion
  • keine Daten
  • Cholsäuredosis individuell einstellen
• eingeschränkte Leberfunktion
  • leicht - stark eingeschränkte Leberfunktion aufgrund 3ß-Hydroxy-Delta⁵-C₂₇-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder einen Delta⁴-3-Oxosteroid-5ß-Reductase-Mangel
    • begrenzte Daten
    • erwartungsgemäß zeigen die Patienten bei der Diagnosestellung eine gewisse Leberfunktionsstörung, die sich unter der Cholsäuretherapie bessert
    • individuelle Einstellung der Cholsäuredosis
  • leicht - stark eingeschränkte Leberfunktion anderer Ursache:
    • keine Erfahrungen
    • Dosisempfehlung kann nicht ausgesprochen werden
  • engmaschige Überwachung
• familiäre Hypertriglyzeridämie
  • Patienten mit kürzlich diagnostizierter familiärer Hypertriglyzeridämie bzw. einer familiären Vorgeschichte dieser Erkrankung:
    • schlechte Resorption von Cholsäure im Darmtrakt
    • Cholsäuredosis wie beschrieben ermitteln und einstellen
    • unter Umständen Dosis deutlich > 500 mg / Tag (max. Tagesdosis) für Erwachsene erforderlich und unbedenklich
• Kinder und Jugendliche
  • Anwendung bei Säuglingen ab 1 Monat sowie bei Kindern und Jugendlichen
  • Dosisempfehlungen spiegeln die Anwendung in dieser Patientengruppe wider
  • Kinder ab 1 Monat:
    • 5 - 15 mg / kg / Tag
    • individuelle Dosiseinstellung
      

Indikation

• Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3ß-Hydroxy-Delta⁵-C₂₇-steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Delta⁴-3-Oxosteroid-5ß-Reductase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat - 18 Jahren und bei Erwachsenen

Kontraindikation

Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil (kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

Cholsäure - peroral

• Überempfindlichkeit gegen Cholsäure
• gleichzeitige Anwendung von Phenobarbital mit Cholsäure

Wechselwirkungen

Wechselwirkungen, wirkstoffbezogen
keine Berücksichtigung des arzneimittelrechtlichen Zulassungsstatus des Präparates bzw. produktspezifischer Angaben

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Zusammensetzung

W	Cholsäure	50 mg
H	Gelatine	+
H	Indigocarmin	+
H	Lactose 1-Wasser	+
=	Lactose	145.79 mg
H	Magnesium stearat	+
H	Silicium dioxid, hochdispers	+
H	Titan dioxid	+

W = Wirksamer Bestandteil
H = Hilfsstoff

Packungsgrößen

Preis und Darreichungsform

Packungsgröße	Preis	Darreichungsform
30 Stück	2743.99 €	Hartkapseln
60 Stück	5477.87 €	Hartkapseln

Rechtlichter Status und Verfügbarkeit

Packungsg.	Verkehrsfähig	Vertriebsfähig
30 Stück	verkehrsfähig	im Vertrieb
60 Stück	verkehrsfähig	im Vertrieb